Önerilen Projenin Adı Kronik Myelositer Lösemili Hastalarda İmatinib Tedavisinin Risk Skoru ve Derin Moleküler Yanıt Kesilmesi: Çok merkezli, ileriye dönük bir çalışma

Konusu Proje Türkiye’de TKİ’lerin kesilmesini hedefleyen ileriye dönük ve karşılaştırmalı ilk çalışmadır. Bunun yanı sıra geçmiş çalışmalar incelenerek Sokal risk skoru temelinde İM’in daha güvenli kesilebileceği bir yaklaşım araştırılacaktır. Buna göre A kolunda 3-5 yıldır İM kullanan ve 2- 4 yıldır derin moleküler yanıt'da (DMY) izlenen KML’li hastalar; B kolunda en az 5 yıldır İM kullanan ve 4 yıldan uzun süreli DMY’da olan hastalar çalışmaya alınacaktır. Hastalar Sokal skoruna göre A veya B koluna 1:1 atanacaktır.

Proje Hipotezi KML’li hastalarda Sokal risk skoru ve imatinib ile derin moleküler yanıtta izlem süresi imatinib kesildikten sonra nüks olasılığı üzerine etkilidir

Proje Amaç ve Yararları Çalışmanın öncelikli amacı: Uzun süreli, derin moleküler yanıt (DMY) sağlanan KML’li hastalarda 2 farklı DMY’de izlem süresi ve Sokal skoru temel alınarak İM tedavisi kesilmesinin nüks üzerine etkisi araştırılacaktır. Hastaların DMY’da kaldıkları sürenin uzaması ile İM kesildikten sonra nüks ihtimalinin azalıp azalmıyacağı değerlendirilecektir. Çalışmanın İkincil Amacı: a. Türkiye’de kayıtlı 3500 KML’li hastanın, 1200-1400’ünde ilacın kesilebileceği literatür verilerine dayanarak söylenebilir. Bu çalışma ile olabildiğince çok sayıda hastanın verileri gözden geçirilerek ilacın kesilebileceği tüm hastalarda bu hedefe ulaşılması hedeflenmiştir. b. İmatinib kesildikten sonra nüks etmeyen hastaların düşük yoğunluklu ilaç yan etkilerinden kurtularak yaşam kalitelerinin yükseltilmesi; c. Hasta ve sosyal güvenlik kurumunun yüksek ilaç giderlerinin azaltılması diğer hedeflerdir. d. Bu çalışma ile toplanan veri ve hasta örnekleri ile TKİ’lerin kesilmesinden sonra nüks ihtimalini artıran faktörler ve nükslerin önceden kestirilmesine yönelik çalışmalar yapılabilecektir.

Mevcut Merkezler Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Erişkin Hematoloji BD Cerrahpaşa Üniversitesi Tıp Fakültesi Erişkin Hematoloji BD

Çağrıda Bulunulan Merkezlerde Olması Gereken Özellikler Katılan merkezler çalışmaya alınma ölçütlerine uyan hastaların bilgilerini ‘standart olgu bildirim formlarına’ kaydederek iletecektir. Formlar merkezi olarak değerlendirilecektir. Değerlendirmede uygun bulunan ve yazılı onam veren hastaların çevre kanı örneklerinde DMY değerlendirilecektir. Bcr-abl < 10-4,5 olan hastalarda İM tedavisi kesilecektir. İM kesildikten sonra hastalar tedavi edildikleri merkezlerde çevre kanı kullanılarak ilk yıl ayda bir, 2. Yıl 2 ayda bir daha sonra 3 ayda bir uluslar arası skala’ya (IS) göre sonuç veren bcr/abl nicel polimeraz zincir reaksiyonu (nPZR) ile izlenecektir. İzlemde bir defa majör moleküler yanıt (MMY) kaybı saptanması (BCR-ABL> %0,1) halinde test tekrarlanacaktır. Tekrarlanan test MMY kaybını doğrularsa ‘NÜKS’ kesinleşir. Nüks eden hastalara daha önce kullandıkları dozda İM başlanır ve tedaviye yanıtları bcr/abl nPZR ile izlenir.

Diğer Özgül Notlar Çalışmaya Alınma Kriterleri: 1. 18 yaşından büyük, erken kronik evre KML’li hastalar 2. İmatinib tedavisi altında nüks etmemiş olmak 3. Sokal risk skoru düşük hastalardan en az 3 yıldır İM kullanan ve 2 yıldır TMY’da olanlar; Sokal risk skoru orta ve yüksek hastalardan, en az 5 yıldır İM kullanan ve 4 yıldır TMY’da olan hastalar çalışmaya alınacaktır 4. Son 2 yılda en az 4 nPZR sonucu olması 5. Çalışmaya alınmadan bir ay içinde hastanın derin moleküler yanıtta (bcr-abl < 10-4,5) olduğunun gösterilmesi 6. Yazılı onam vermiş olması Çalışmaya Alınmama Kriterleri: 1. Akselere evre veya blastik faz öyküsü 2. Deneysel tedaviler almış olması 3. Allo-KHN yapılmış olması 4. Hastanın izlem konusunda uyumsuz olması